Le syndrome de l’X Fragile touche approximativement 1 naissance sur 4 000 à 5 000 garçons et 1 naissance sur 8 000 filles, soit environ 110 000 patients en Europe et environ 70 000 patients aux Etats-Unis. Il est aujourd’hui la première cause héréditaire de déficience intellectuelle ainsi que la première cause connue de troubles du spectre autistique, et il n’a pas encore de traitement curatif. 

Lysogene sera responsable du développement, de la fabrication, des activités réglementaires et de la commercialisation du candidat médicament au niveau mondial. Ce candidat médicament de thérapie génique vise à compenser la réduction de DGKk, une cible thérapeutique innovante dont la synthèse est sous le contrôle de la protéine FMRP (Fragile-X Mental retardation protein), la protéine manquante responsable du syndrome de l’X Fragile.

Lysogene collabore depuis 2018 avec le Dr Hervé Moine de l'Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC) de Strasbourg et la SATT Conectus, Société d'Accélération et de Transfert de Technologies du territoire Alsace.

• Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene commente : « L’acquisition de cette licence mondiale dans le syndrome du X Fragile est une avancée majeure. Cette maladie incurable affecte des dizaines de milliers de patients à travers le monde. Notre mission est d’apporter une solution thérapeutique transformationnelle aux patients. Cette transaction témoigne aussi de l’attractivité grandissante de Lysogene : en effet, notre puissante plateforme de développement translationnel en thérapie génique pour les maladies neurologiques attire de plus en plus d’acteurs académiques de tout premier plan. Nos complémentarités et synergies sont totales, et vont permettre une importante création de valeur pour Lysogene, ses partenaires académiques, et les patients ».
   
• Caroline Dreyer, Présidente de la SATT Conectus commente : « Je suis ravie de ce transfert de technologies opéré entre une société de thérapie génique de renom et l’un des plus importants instituts de recherche biomédicale en Europe. Il constitue la touche finale d’une étroite collaboration nouée pendant 3 ans entre l’IGBMC, Lysogene et Conectus. C’est un véritable travail de co-conception qui a guidé cette aventure thérapeutique. La SATT Conectus a investi un montant important et a bénéficié de l’expertise de Lysogene pour réaliser les tests précliniques de cette nouvelle stratégie thérapeutique. Lysogene a en contrepartie pu accéder à une option de licence exclusive concrétisée rapidement dès la fin du projet. Ce modèle de co-développement est une garantie pour l’ensemble des parties d’avancer dans la plus juste direction et dans les meilleurs délais ».
   

Depuis 2012, Conectus a concrétisé 120 transferts de technologies.